Médicos “reescrevem” DNA e curam bebê de doença rara com técnica inédita de edição genética; saiba detalhes

Um bebê de dois anos chamado Kyle tornou-se o primeiro paciente do mundo a ser curado com uma terapia de edição genética personalizada. Nos Estados Unidos, a criança nasceu com uma condição extremamente rara, a deficiência de CPS1, causada por uma única mutação genética, que afeta cerca de um em cada 1,3 milhão de recém-nascidos.

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Aos dois dias de vida, Kyle já apresentava sintomas graves, como letargia, dificuldade de alimentação e falhas na regulação da temperatura corporal. Uma semana depois, o recém-nascido foi diagnosticado. Sem tratamento, o bebê enfrentaria atrasos severos no desenvolvimento e possivelmente dependeria de um transplante de fígado.

A esperança veio por meio de um estudo clínico conduzido na Pensilvânia. Os pesquisadores utilizaram uma técnica inovadora chamada edição de base, capaz de corrigir um único “erro de letra” no DNA. No caso de Kyle, isso significou a substituição exata da mutação que comprometia seu metabolismo e destruía seu fígado.

O tratamento consistiu na aplicação de um medicamento feito sob medida, injetado diretamente no organismo da criança. Cada infusão durava cerca de duas horas, e até o momento, o bebê recebeu três doses. Com a medicação, Kyle passou a tolerar proteínas normalmente e apresentou avanços significativos no desenvolvimento, algo que não seria possível sem a correção genética.

“Não acho que esteja exagerando ao dizer que este é o futuro da medicina. Minha esperança é que, um dia, nenhum paciente com doenças raras morra prematuramente por ‘erros de ortografia’ em seus genes, porque seremos capazes de corrigi-los”, afirmou Kiran Musunuru, especialista em edição genética da Universidade da Pensilvânia e integrante da equipe responsável pelo tratamento.

O procedimento ainda está em fase experimental, mas representa um marco promissor para a medicina de precisão. Por enquanto, o método é viável apenas para doenças hepáticas, devido à facilidade de entrega das instruções genéticas ao fígado. 

No entanto, os cientistas acreditam que a técnica poderá, no futuro, ser aplicada também no tratamento de doenças neurológicas e genéticas mais complexas, como a distrofia muscular. As informações são do portal g1.